Szwajcarska firma Santhera Pharmaceuticals ogłosiła wniosek o dotację marketingową (MAA) dla wamorolonu (DMD) w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (EMA). W Stanach Zjednoczonych firma spodziewa się, że w czwartym kwartale 2022 r. złoży wniosek o nowy lek wamorolon (NDA) do leczenia DMD do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA).
wamorolon jest pionierskim (pierwszym w swojej klasie), sterydem „dysocjacyjnym” (steroidem dysocjacyjnym) o nowym sposobie działania, kwalifikacją leku sierocego dla DMD (ODD) przez FDA do szybkiej ścieżki (FTD) i rzadkich chorób pediatrycznych (RPDD) oraz „Potencjalna innowacja (PIM)” przez brytyjską Agencję Leków i Produktów Zdrowotnych (MHRA).
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest rzadką, dziedziczną chorobą sprzężoną z chromosomem X, która dotyka prawie wyłącznie mężczyzn. DMD charakteryzuje się reakcją zapalną przy urodzeniu lub krótko po urodzeniu, prowadzącą do zwłóknienia mięśni, które klinicznie objawia się postępującą degeneracją i osłabieniem mięśni. Kluczowe kamienie milowe w progresji choroby w DMD obejmują utratę zdolności chodzenia, utratę samodzielnego odżywiania, rozpoczęcie wspomaganej wentylacji i rozwój kardiomiopatii. Oczekiwana długość życia u pacjentów z DMD jest zwykle mniejsza niż 40 lat z powodu niewydolności oddechowej i / lub serca.
wamorolon został opracowany przez ReveraGen BioPharma, USA. 2 września 2020 r. Santhera skorzystała z możliwości uzyskania globalnego prawa wamorolonu do leczenia DMD i wszystkich innych wskazań.
wamorolon jest przede wszystkim (pierwszym w swojej klasie) lekiem, który jest tym samym receptorem związanym z kortykosteroidami, ale zmienia aktywność receptora w dół i dlatego jest uważany za środek przeciwzapalny „dysocjacyjny”. Ten mechanizm pokazuje potencjał „rozwiązania” skuteczności z kwestii bezpieczeństwa sterydów. Wamorolon może więc służyć jako cenna alternatywa dla obecnie dostępnych kortykosteroidów. Obecnie kortykosteroidy stanowią standard terapii pielęgnacyjnej w leczeniu dzieci i młodzieży z DMD. Jednak potrzeby medyczne populacji wysokodawkowych kortykosteroidów są dalekie od zaspokojenia ze względu na poważne ogólnoustrojowe skutki uboczne, które mogą obniżyć jakość życia pacjentów.
Najważniejsze dla zgłoszenia MAA są pozytywne dane z krytycznego badania fazy 2b VISION-DMD składającego się z: (1) 24 tygodni oceny skuteczności i bezpieczeństwa wamorolonu (2 i 6 mg/kg/dobę) w porównaniu z prednizonem ({{6} }.75 mg / kg / dzień) i placebo, a następnie (2) 24 tygodnie, aby ocenić utrzymanie skuteczności i zebrać więcej danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji długoterminowej. Ponadto ten MAA zawiera dane z trzech otwartych badań, w których wamorolonu stosowano w dawkach od 2 do 6 mg/kg/dobę przez łączny okres leczenia do 30 miesięcy.
W krytycznym badaniu VISION-DMD wamorolon osiągnął pierwszorzędowy punkt końcowy — czas stania (TTSTAND) (p=00,002) w porównaniu z placebo i wykazał dobre bezpieczeństwo i tolerancję. W tym badaniu najczęstszymi działaniami niepożądanymi wamorolonu w porównaniu z placebo były cechy typu Cushinga, wymioty i niedobór witaminy D. Zdarzenia niepożądane były na ogół łagodne do umiarkowanych.
