2 marca firma Roche oficjalnie ogłosiła, że badany przez nią inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona (BTK), fenebrutynib, pomyślnie osiągnął główny punkt końcowy kluczowego badania klinicznego fazy III (FENhance 1) dotyczącego nawracającego stwardnienia rozsianego (RMS). Oznacza to, że fenebrutynib przeszedł już wszystkie trzy kluczowe badania fazy III, co daje firmie Roche niezwykle skuteczny atut.
Źródło obrazu: oficjalna strona Roche
Według informacji ujawnionych przez firmę Roche, wśród pacjentów z nawracającym stwardnieniem rozsianym (RMS) fenebrutynib wykazał znaczące, o 51% zmniejszenie rocznego wskaźnika nawrotów (ARR) w porównaniu z teryflunomidem, w czasie leczenia trwającego co najmniej 96 tygodni. Wynik ten odzwierciedla 59% redukcję ARR zaobserwowaną we wcześniejszym badaniu FENhance 2. Roche przedstawił nawet uderzające porównanie: łącząc dane z obu badań, efekt jest mniej więcej równoważny „jednemu nawrotowi choroby co 17 lat”.
Stwardnienie rozsiane (SM) to przewlekła choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy błędnie atakuje osłonkę mielinową ośrodkowego układu nerwowego (mózg i rdzeń kręgowy), co prowadzi do stanu zapalnego, demielinizacji i upośledzenia przekazywania sygnałów nerwowych. Typowe objawy to niewyraźne widzenie, drętwienie i osłabienie kończyn, skrajne zmęczenie, problemy z równowagą i zaburzenia poznawcze. W ciężkich przypadkach może skutkować trwałym kalectwem.
▲ Dystrybucja zatwierdzonych docelowych leków na stwardnienie rozsiane
Źródło obrazu: Pharma Intelligence – Globalny system analizy leków
Przez długi czas w leczeniu stwardnienia rozsianego dominowały terapie-modyfikujące przebieg choroby (DMT). Na początku były to głównie środki do wstrzykiwań, takie jak interferony i octan glatirameru. Później coraz szerzej stosowano leki doustne, takie jak teryflunomid, fingolimod i siponimod. Przeciwciała monoklonalne o wysokiej-skuteczności, takie jak Ocrevus firmy Roche (okrelizumab), stały się złotym standardem zarówno w leczeniu nawracającego stwardnienia rozsianego (RMS), jak i pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego (PPMS). Jednak większość tych leków podaje się w infuzji dożylnej lub wstrzyknięciu podskórnym, co wymaga od pacjentów wizyt w szpitalu co miesiąc lub co sześć miesięcy-co stanowi poważne wyzwanie w przestrzeganiu zasad leczenia.
▲ Roczna globalna sprzedaż Ocrevusa
Źródło obrazu: Pharma Intelligence – najlepsze dane na całym świecie-Dane dotyczące sprzedaży leków
Wyróżniającą cechą fenebrutynibu jest to, że jest to preparat doustny, który może skutecznie przenikać przez barierę krew-mózg. Nie tylko hamuje obwodowe limfocyty B, ale także dociera bezpośrednio do centralnego układu nerwowego, zapewniając ochronę zarówno w przypadku nawracającego stwardnienia rozsianego (RMS), jak i pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego (PPMS). W dziedzinie stwardnienia rozsianego, w którym od dawna dominują leki do wstrzykiwań i przeciwciała monoklonalne, jest to niezaprzeczalnie-zmiana zasad gry. Dyrektor medyczny firmy Roche, Levi Garraway, powiedział otwarcie: „Te pozytywne wyniki dodatkowo potwierdzają potencjał fenebrutynibu, a firma Roche planuje jak najszybciej złożyć wniosek o dopuszczenie do obrotu do organów regulacyjnych”. Pełny zestaw danych dotyczących fenebrutynibu zostanie również zaprezentowany podczas dorocznego spotkania Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN) w 2026 r.
(Zastrzeżenie: Ten artykuł jest przeznaczony wyłącznie do celów rozpowszechniania informacji i nie reprezentuje poglądów tej platformy. Nie jest to zalecenie dotyczące żadnego schematu leczenia. Aby uzyskać wskazówki dotyczące możliwości leczenia, należy skonsultować się z wykwalifikowanym lekarzem w renomowanym szpitalu.)
